A AMO Pharma divulgou dados pré-clínicos iniciais de um estudo que investigou o uso de sua terapia investigacional, AMO-02, no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O estudo, realizado em colaboração com a Brock University, demonstrou melhora na função muscular, no manejo de glicose e na função do músculo cardíaco.
A DMD é uma doença genética rara caracterizada por degeneração muscular progressiva e fraqueza. A parceria de pesquisa entre a Brock University e a AMO Pharma foi estabelecida para explorar a utilidade potencial de inibidores de GSK3β no tratamento da DMD. A equipe de pesquisadores da Brock University investigou os efeitos do AMO-02 em um modelo de camundongo bem caracterizado da DMD.
Os resultados mostraram que o tratamento com o AMO-02 melhorou tanto a função muscular quanto o manejo da glicose em camundongos, independentemente do estágio de progressão da doença. Além disso, o tratamento demonstrou melhorias na função metabólica, deposição de gordura muscular e função do músculo cardíaco. O tratamento de curto prazo com AMO-02 também melhorou significativamente a função cognitiva.
O Dr. Val Fajardo, um dos principais pesquisadores, enfatizou a importância desses achados, afirmando que o amplo perfil de eficácia foi observado em múltiplos órgãos, incluindo coração, cérebro, além da função metabólica e muscular esquelética.
A AMO Pharma planeja continuar sua colaboração com a Brock University para investigar ainda mais o potencial do AMO-02 no tratamento da DMD e de outras condições de perda muscular. O Diretor Científico da empresa, Dr. Michael Snape, expressou otimismo em relação ao potencial da terapia de melhorar a saúde e a função muscular, bem como em beneficiar pacientes com distrofia miotônica de início adulto.
Os resultados promissores do estudo do AMO-02 na DMD complementam os resultados anunciados anteriormente pelo estudo clínico REACH-CDM, que mostraram benefícios de eficácia no tratamento de crianças e adolescentes com distrofia miotônica congênita. A AMO Pharma está trabalhando ativamente no desenvolvimento de tratamentos para doenças neurogenéticas raras com opções limitadas ou inexistentes de tratamento.
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Referências:
– Bianca M. Marcella, Briana L. Hockey, Jessica L. Braun, Kennedy C. Whitley, Mia S. Geromella, Ryan W. Baranowski, Colton J.F. Watson, Sebastian Silvera, Sophie I. Hamstra, Luc J. Wasilewicz, Robert W.E. Crozier, Amelie Marais, Rene Vandenboom, Brian D. Roy, Adam J. MacNeil, Rebecca E.K. MacPherson, Val A. FajardoGSK3 inhibition improves skeletal muscle function and whole-body metabolism in the severe DBA/2J mdx mouse model bioRxiv 2022.02.16.480726
– Hayward GC, Caceres D, Copeland EN, Baranowski BJ, Mohammad A, Whitley KC, Fajardo VA, MacPherson REK. Characterization of Alzheimer’s disease-like neuropathology in Duchenne’s muscular dystrophy using the DBA/2J mdx mouse model. FEBS Open Bio. 2022 Jan;12(1):154-162. doi: 10.1002/2211-5463.13317. Epub 2021 Nov 11. PMID: 34668666; PMCID: PMC8727939.
