AMO Pharma Limited, kliniczno-farmaceutyczna firma biotechnologiczna specjalizująca się w rzadkich neurogenetycznych zaburzeniach wieku dziecięcego, ogłosiła początkowe dane przedkliniczne z badania dotyczącego stosowania badanej terapii AMO-02 w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). Badanie, przeprowadzone we współpracy z Uniwersytetem Brocka, wykazało poprawę funkcji mięśni, obsługi glukozy, funkcji mięśnia sercowego oraz funkcji układu nerwowego centralnego (CNS) w badaniu na modelu mysim.
Partnerstwo badawcze między AMO Pharma a Uniwersytetem Brocka zostało wsparte dotacją z Brock-Niagara Validating, Prototyping and Manufacturing Institute. Badanie miało na celu zbadanie potencjalnego zastosowania inhibitorów GSK3β, w tym AMO-02 (tideglusib), w leczeniu DMD. Badacze z Uniwersytetu Brocka pod kierownictwem profesorów Vala Fajardo, PhD, i Becky MacPherson, PhD, zbadali wpływ AMO-02 na modelu mysim mdx.D2, dobrze znanym modelu DMD.
Wyniki badania wykazały, że leczenie AMO-02 poprawiło funkcję mięśni, obsługę glukozy, obszary metaboliczne, odkładanie tłuszczu w mięśniach, funkcję mięśnia sercowego oraz funkcję poznawczą. Korzyści te zaobserwowano zarówno we wczesnych, jak i późnych stadiach postępu choroby. Dane wskazują szerokie działanie AMO-02 w wielu obszarach narządów, w tym serca i mózgu, a także w funkcji metabolicznej, mięśniach szkieletowych oraz obsłudze glukozy i tłuszczu.
Naukowy dyrektor ds. badań w AMO Pharma, dr Michael Snape, wyraził entuzjazm z powodu wyników i podkreślił potencjał AMO-02 w leczeniu uszkodzeń i osłabienia mięśni w DMD, a także poprawie zdrowia i funkcji mięśni sercowych i szkieletowych. AMO Pharma planuje dalszą współpracę z Uniwersytetem Brocka i jest wdzięczna za doskonałą pracę przeprowadzoną przez zespoły badawcze na uniwersytecie.
Wraz z tym badaniem AMO Pharma niedawno ogłosiła pozytywne wyniki z badania klinicznego REACH-CDM dotyczącego AMO-02 w leczeniu wrodzonej dystrofii miotonicznej. Firma opracowuje również AMO-01 na zespół Phelana-McDermida i AMO-04 na zespół Retta i pokrewne zaburzenia. AMO-02, AMO-01 i AMO-04 są badanymi lekami, które nie otrzymały jeszcze zatwierdzenia do leczenia pacjentów.
Wnioski z tego badania przedklinicznego dostarczają obiecującego dowodu na potencjał AMO-02 jako opcji terapeutycznej dla DMD. Przeprowadzone zostaną dalsze badania i współpraca, aby rozwijać AMO-02 i poprawić jakość życia osób z DMD i innymi stanami związanymi z utratą masy mięśniowej.
Źródła:
– Bianca M. Marcella et al., GSK3 inhibition improves skeletal muscle function and whole-body metabolism in the severe DBA/2J mdx mouse model, bioRxiv 2022.02.16.480726
– Hayward GC et al., Characterization of Alzheimer’s disease-like neuropathology in Duchenne’s muscular dystrophy using the DBA/2J mdx mouse model, FEBS Open Bio 2022. Jan;12(1):154-162.
– Kontakt z mediami: Bill Berry, Berry & Company Public Relations
