Matka z Essex jest przeszczęśliwa po usłyszeniu wieści, że jej czteroletni syn, Jesse, niedługo może mieć dostęp do nowego „cudownego leku”, który znacząco przedłużyłby jego życie. Lekarze zalecili ten lek, znany jako Kaftrio, dla Jessego, który cierpi na mukowiscydozę, groźne schorzenie genetyczne. Bez niego prognozy dla Jessego są złe, a może nie przeżyć trzydziestki.
Kaftrio został niedawno zatwierdzony przez Agencję Regulacji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) dla dzieci w wieku od dwóch do sześciu lat. Lek, wraz z innym lekiem o nazwie Kalydeco, wykazał obiecujące wyniki w leczeniu mukowiscydozy i poprawie jakości życia pacjentów. Jednak przed udostępnieniem go pacjentom, wymaga jeszcze zatwierdzenia przez Narodowy Instytut Zdrowia i Opieki Doskonałości (NICE).
Matka Jessego, Chloe, otrzymała telefon ze szpitala Great Ormond Street w Londynie, informujący ją, że planują rozpocząć podawanie Jessego Kaftrio tak szybko, jak to możliwe. Jesse przejdzie testy na początku grudnia, z nadzieją na rozpoczęcie kuracji w następnym tygodniu. Chloe wyraziła swoją wdzięczność, mówiąc: „Walczymy o to od czterech lat. Myśl, że Jesse teraz zaczyna ten lek przed świętami Bożego Narodzenia, jest po prostu niesamowita. To wspaniały prezent świąteczny”.
Kaftrio został już zatwierdzony dla dzieci powyżej szóstego roku życia z konkretnym rodzajem mukowiscydozy. Lek występuje w postaci granulek wymieszanych z miękkim jedzeniem, co ułatwia go spożycie przez małe dzieci. Jeśli terapia okaże się skuteczna dla Jessego, może znacznie zmniejszyć jego codzienne zapotrzebowanie na leki i poprawić ogólną jakość jego życia.
Najczęściej zadawane pytania (FAQ)
Czym jest mukowiscydoza?
Mukowiscydoza to schorzenie genetyczne, które głównie dotyka płuca i układ trawienny. Powoduje produkcję nieprawidłowo gęstego i lepkiego śluzu, co prowadzi do poważnych problemów oddechowych i żołądkowo-jelitowych.
Jak działa Kaftrio?
Kaftrio to lek, który działa na wadliwą białko odpowiedzialne za mukowiscydozę. Przywracając funkcję tego białka, Kaftrio może pomóc poprawić funkcjonowanie płuc i zmniejszyć nasilenie objawów.
Jaki jest proces zatwierdzania Kaftrio?
Kaftrio został zatwierdzony przez MHRA dla dzieci w wieku od dwóch do sześciu lat z mukowiscydozą. Jednak wciąż wymaga zatwierdzenia przez NICE, zanim będzie mógł być powszechnie dostępny dla pacjentów w Wielkiej Brytanii.
Jakie są potencjalne korzyści z zastosowania Kaftrio?
Kaftrio wykazał obiecujące wyniki w badaniach klinicznych, pacjenci doświadczają poprawy funkcji płuc, zmniejszenia objawów oddechowych i ogólnego polepszenia jakości życia. Ma potencjał do znacznego wydłużenia życia osób z mukowiscydozą.
Jakie inne metody leczenia są dostępne dla mukowiscydozy?
Obecnie istnieje kilka innych leków i terapii dostępnych do łagodzenia objawów mukowiscydozy. Należą do nich bronchodylatatory, antybiotyki, terapia zastępowania enzymów oraz fizjoterapia mająca na celu oczyszczenie śluzu z płuc.
Źródła:
Narodowy Instytut Zdrowia i Opieki Doskonałości (NICE)
Cystic Fibrosis Trust