AMO Pharma Limited ha annunciato i dati preclinici iniziali di uno studio che investiga l’uso della loro terapia sperimentale, AMO-02, nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). In collaborazione con l’Università di Brock, lo studio ha mostrato miglioramenti nella funzione muscolare, nel controllo del glucosio, nella funzione del muscolo cardiaco e nella funzione del sistema nervoso centrale (SNC) in un modello murino.
La partnership di ricerca tra l’Università di Brock e AMO Pharma è iniziata nel gennaio 2023 e aveva l’obiettivo di esplorare l’utilità potenziale degli inibitori di GSK3β nel trattamento della DMD. Lo studio ha utilizzato il topo mdx.D2, un modello ben caratterizzato della DMD. I ricercatori hanno investigato gli effetti di AMO-02 e di un composto successivo sul modello murino in diverse fasi della malattia.
I risultati hanno dimostrato che il trattamento con AMO-02 ha migliorato la funzione muscolare e il controllo del glucosio, così come ha mostrato miglioramenti nelle aree metaboliche, nella deposizione di grasso muscolare e nel muscolo cardiaco. Questi benefici sono stati osservati sia nei topi DMD in fase precoce che tardiva. Inoltre, lo studio ha dimostrato che il trattamento a breve termine con AMO-02 ha migliorato significativamente la funzione cognitiva.
Il dottor Val Fajardo, uno dei ricercatori principali dell’Università di Brock, ha evidenziato l’ampio profilo di efficacia di AMO-02 in diversi domini organici, inclusi il cuore e il cervello, insieme alla funzione metabolica, al muscolo scheletrico e al controllo del glucosio e del grasso.
I risultati di questo studio preclinico forniscono ulteriori evidenze del potenziale di AMO-02 nel trattamento dei danni muscolari e della debolezza associati alla DMD e ad altre condizioni di deperimento muscolare. AMO Pharma ha intenzione di continuare la sua collaborazione con l’Università di Brock e guarda avanti per progredire nelle ricerche.
Oltre ai promettenti risultati nella DMD, AMO Pharma ha recentemente annunciato risultati positivi dello studio clinico REACH-CDM su AMO-02 nel trattamento di bambini e adolescenti affetti da distrofia miotonica congenita. Questi risultati hanno mostrato significativi benefici di efficacia in diverse aree, inclusa la performance cognitiva e il miglioramento dei biomarcatori e delle misurazioni di camminata/corsa.
AMO Pharma mira a sviluppare AMO-02 per il trattamento di diverse malattie muscolari, inclusa la distrofia miotonica ad esordio adulto, mentre procede anche con AMO-01 per il trattamento della sindrome di Phelan-McDermid e AMO-04 come potenziale trattamento per la sindrome di Rett e disturbi correlati.
Questa collaborazione di ricerca con l’Università di Brock e i promettenti dati preclinici e clinici mettono in evidenza il potenziale di AMO-02 come opzione terapeutica per varie patologie legate ai muscoli, in cui attualmente non sono disponibili terapie approvate o limitate.
