Un médicament considéré comme un « changeur de vie » est désormais disponible sur le NHS, offrant ainsi une lueur d’espoir pour les enfants atteints de mucoviscidose. Matilda Blatchford, une fillette de quatre ans du Devon, aura désormais accès au Kaftrio, un médicament qui devrait considérablement améliorer sa qualité de vie.
La mucoviscidose est une maladie chronique qui affecte les poumons, le système digestif et d’autres organes. Elle peut provoquer des difficultés respiratoires, des infections récurrentes et une espérance de vie plus courte. Le Kaftrio a été autorisé pour les enfants dès l’âge de deux ans, offrant ainsi un nouvel espoir pour une meilleure santé et une plus longue durée de vie.
Contrairement aux médicaments actuels qui traitent principalement les symptômes, le Kaftrio a le potentiel de transformer la vie de Matilda. Il élimine les infections pulmonaires et favorise la prise de poids, qui sont des défis fréquents pour les personnes atteintes de mucoviscidose. De plus, il promet de réduire les hospitalisations et d’améliorer globalement la qualité de vie de Matilda.
Bien que les parents de Matilda aient exprimé leur joie et leur soulagement, ils ont également souligné l’importance de rendre ce médicament accessible à tous les enfants concernés. L’Institut national d’excellence clinique (NICE), chargé de guider le NHS, examine actuellement la rentabilité du Kaftrio pour les patients futurs. Cette évaluation pourrait avoir un impact sur l’accès à ce médicament qui change la vie pour les nouveaux patients à l’avenir.
Le coût du Kaftrio est un facteur significatif dans sa disponibilité potentielle. À 8 346 £ pour un paquet de 56 comprimés, le coût annuel du traitement par patient pourrait varier de 100 000 £ à 200 000 £. NICE vise à s’assurer que les contribuables bénéficient d’une valeur ajoutée pour leur investissement dans les médicaments contre la mucoviscidose tout en maintenant les normes de soins les plus élevées.
Ce médicament révolutionnaire représente une avancée capitale dans le traitement de la mucoviscidose. Cependant, il est essentiel de concilier le besoin de médicaments novateurs et efficaces avec une répartition équitable des ressources du NHS. Alors que les discussions et les évaluations se poursuivent, l’espoir demeure que tous les enfants atteints de mucoviscidose puissent bénéficier de ce traitement qui change la vie.
Foire aux questions
Qu’est-ce que la mucoviscidose ?
La mucoviscidose est une maladie génétique chronique qui affecte principalement les poumons et le système digestif. Elle provoque l’accumulation de mucus épais et collant dans les organes, entraînant des complications respiratoires et gastro-intestinales.
Qu’est-ce que le Kaftrio ?
Le Kaftrio est un médicament autorisé pour le traitement de la mucoviscidose. Il contribue à éliminer les infections pulmonaires, améliore la prise de poids et renforce la fonction pulmonaire globale, offrant ainsi une amélioration significative de la qualité de vie des personnes atteintes de cette maladie.
Le Kaftrio est-il disponible pour tous les enfants atteints de mucoviscidose ?
Le Kaftrio a été autorisé pour les enfants dès l’âge de deux ans. Cependant, sa disponibilité pour les nouveaux patients à l’avenir peut être influencée par des considérations de coût et les évaluations en cours de l’Institut national d’excellence clinique (NICE).
Combien coûte le Kaftrio ?
Le Kaftrio coûte 8 346 £ pour un paquet de 56 comprimés. Le coût annuel du traitement par patient pourrait varier de 100 000 £ à 200 000 £, ce qui représente un défi financier pour le NHS. NICE examine actuellement sa rentabilité.
Qu’est-ce que NICE ?
L’Institut national d’excellence clinique (NICE) est un organisme indépendant chargé de fournir des orientations et des conseils nationaux sur la promotion des soins de santé de haute qualité au Royaume-Uni. Il évalue la rentabilité des traitements pour garantir la meilleure utilisation des ressources du NHS.