Breakthrough Drug Shows Promise in Treating Pediatric Brain Tumors

Un médicament révolutionnaire montre des promesses dans le traitement des tumeurs cérébrales pédiatriques

Un récent essai clinique publié dans Nature Medicine a révélé des résultats prometteurs dans le traitement des gliomes bas grade pédiatriques, qui représentent environ 30% des tumeurs cérébrales infantiles. L’essai, auquel Angela Waanders, MD, MPH, a joué un rôle important en tant que co-auteure, s’est concentré sur l’utilisation d’un médicament appelé tovorafenib.

Les gliomes bas grade, causés par des mutations dans le gène BRAF, sont souvent inopérables en raison de leur emplacement. Par conséquent, de nombreux enfants atteints de ces tumeurs subissent de multiples cycles de chimiothérapie ou de radiothérapie. Tovorafenib offre une solution potentielle à ce défi.

Au cours de l’essai, plus de 100 participants âgés de six mois à 25 ans, atteints de tumeurs cérébrales bas grade mutées BRAF, ont reçu une dose hebdomadaire de tovorafenib. Le médicament inhibe l’expression du gène RAF associé sans déclencher l’activation paradoxale observée avec les inhibiteurs précédents.

Après une durée médiane de trois mois, l’étude a révélé que 67% des participants ont répondu favorablement au tovorafenib. Le volume des tumeurs a diminué de manière significative chez 37% des participants, tandis que la croissance tumorale a été stoppée chez 26%.

L’efficacité remarquable du tovorafenib suggère une nouvelle option de traitement prometteuse pour les patients pédiatriques qui n’ont pas bien répondu à d’autres thérapies. Un avantage notable du médicament est sa posologie hebdomadaire, ce qui contraste avec les inhibiteurs précédents qui nécessitaient plusieurs prises quotidiennes à jeun. Cette simplification améliore considérablement la qualité de vie des patients pédiatriques.

Dans l’ensemble, l’essai a démontré l’efficacité du tovorafenib et son potentiel pour devenir un traitement révolutionnaire pour les gliomes bas grade pédiatriques. L’étude a également signalé des effets secondaires légers, tels que des changements de couleur des cheveux, une élévation de la créatine phosphokinase et une anémie.

À l’avenir, différents essais combinant le tovorafenib à d’autres thérapies, notamment l’immunothérapie, sont prévus ou déjà en cours. Ces développements offrent de l’espoir pour des améliorations encore plus importantes dans le traitement des tumeurs cérébrales pédiatriques mutées BRAF. L’étape suivante consiste à attendre l’approbation de la FDA pour le tovorafenib, ce qui pourrait ouvrir de nouvelles possibilités pour de nombreux jeunes patients qui en ont besoin.

Le financement de l’essai a été fourni par Day One Biopharmaceuticals, avec Angela Waanders siégeant au comité consultatif scientifique de la société spécifiquement pour les gliomes bas grade pédiatriques.

Questions fréquemment posées (FAQ) sur le traitement des gliomes bas grade pédiatriques :

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