AMO Pharma Limited a annoncé les données précliniques initiales d’une étude portant sur l’utilisation de leur traitement expérimental, l’AMO-02, dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). En collaboration avec l’université Brock, l’étude a montré des améliorations de la fonction musculaire, de la régulation du glucose, de la fonction cardiaque et du système nerveux central (SNC) chez un modèle de souris.
Le partenariat de recherche entre l’université Brock et AMO Pharma a commencé en janvier 2023 et visait à explorer l’utilité potentielle des inhibiteurs de GSK3β dans le traitement de la DMD. L’étude a utilisé la souris mdx.D2, un modèle bien caractérisé de la DMD. Les chercheurs ont étudié les effets de l’AMO-02 et d’un composé associé sur le modèle de souris à différents stades de la maladie.
Les résultats ont démontré que le traitement par AMO-02 améliorait la fonction musculaire et la régulation du glucose, ainsi que des améliorations au niveau métabolique, du dépôt de graisse musculaire et du muscle cardiaque. Ces bénéfices ont été observés chez les souris atteintes de DMD à un stade précoce et tardif. De plus, l’étude a montré qu’un traitement à court terme par l’AMO-02 améliorait significativement la fonction cognitive.
Le Dr Val Fajardo, l’un des principaux chercheurs de l’université Brock, a souligné le profil étendu d’efficacité de l’AMO-02 dans plusieurs domaines d’organes, notamment le cœur et le cerveau, ainsi que la fonction métabolique, le muscle squelettique, la régulation du glucose et des graisses.
Les résultats de cette étude préclinique apportent de nouvelles preuves du potentiel de l’AMO-02 dans le traitement des lésions musculaires et de la faiblesse associées à la DMD et à d’autres affections entraînant une perte musculaire. AMO Pharma prévoit de poursuivre sa collaboration avec l’université Brock et se réjouit de faire progresser la recherche.
En plus des résultats prometteurs dans le traitement de la DMD, AMO Pharma a récemment annoncé des résultats positifs de l’étude clinique REACH-CDM sur l’AMO-02 dans le traitement des enfants et des adolescents atteints de dystrophie myotonique congénitale. Ces résultats ont montré des avantages significatifs en termes d’efficacité dans plusieurs domaines, notamment les performances cognitives et les améliorations des biomarqueurs et des mesures de marche/course.
AMO Pharma vise à développer l’AMO-02 pour le traitement de plusieurs troubles musculaires, notamment la dystrophie myotonique de l’adulte, tout en faisant progresser l’AMO-01 pour le traitement du syndrome de Phelan-McDermid et l’AMO-04 comme traitement potentiel du syndrome de Rett et des affections connexes.
Cette collaboration de recherche avec l’université Brock et les données précliniques et cliniques prometteuses soulignent le potentiel de l’AMO-02 comme option de traitement pour divers troubles liés aux muscles, pour lesquels il existe actuellement peu ou aucune thérapie approuvée.
Définitions :
Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : Une maladie génétique rare caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive et une faiblesse.
Inhibiteur de GSK3β : Un médicament qui inhibe l’activité d’une enzyme appelée glycogène synthase kinase 3 bêta (GSK3β), qui joue un rôle dans différents processus cellulaires.
Fonction du SNC : Fait référence à la fonction du système nerveux central, qui comprend le cerveau et la moelle épinière.
