Un avance ha traído nueva esperanza a los niños con fibrosis quística, ya que la agencia de medicamentos del gobierno del Reino Unido ha ampliado la licencia de los medicamentos Kaftrio y Kalydeco. Este desarrollo permite que pacientes jóvenes como Jesse, un niño de cuatro años de Ingatestone, Essex, tengan acceso a lo que Chloe, su madre, describe como un «medicamento milagroso» que podría prolongar su vida.
Jesse, quien ha estado luchando contra la fibrosis quística desde su nacimiento, ahora puede tener la oportunidad de experimentar una mejor calidad de vida. Chloe recibió una llamada alentadora del Hospital Great Ormond Street en Londres, informándole que Jesse podría comenzar a tomar el medicamento Kaftrio en las próximas semanas. La noticia es especialmente alegre para Chloe y su familia, ya que han abogado por esta opción de tratamiento durante cuatro largos años.
Si bien la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) ha otorgado la licencia de los medicamentos para niños de dos a seis años, la aprobación final del Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Cuidado (NICE) aún está pendiente. Sin embargo, NICE ha asegurado que cualquier persona elegible para el tratamiento tendrá acceso a él incluso durante el proceso de evaluación en curso.
Kaftrio, que ya está autorizado para niños de seis años en adelante, se presenta en forma de gránulos que se pueden mezclar con alimentos blandos. Si todo va bien, Jesse podría comenzar a tomar el medicamento la próxima semana después de someterse a pruebas de sangre y pulmón. Chloe está emocionada y afirma que esta noticia se siente como un increíble «regalo de Navidad» para su familia.
Los beneficios potenciales son inmensos. La rutina diaria de Jesse actualmente implica tomar siete medicamentos diferentes, así como participar en fisioterapia y ejercicios de respiración. La esperanza es que, con la introducción de Kaftrio, sus necesidades de medicación disminuyan con el tiempo. Chloe ha expresado su optimismo, mencionando que la vida de Jesse podría transformarse de la noche a la mañana con solo una tableta.
Este progreso significa un paso significativo en el tratamiento de la fibrosis quística. El gobierno del Reino Unido ha reconocido la importancia de invertir en investigación para enfermedades raras, asignando más de £1.1 mil millones para esta causa. Si bien es crucial que los pacientes tengan acceso a estos medicamentos innovadores, el Departamento de Salud y Atención Social enfatiza la necesidad de utilizar el presupuesto de atención médica de manera justa y priorizar el bienestar de todos los pacientes.
Preguntas frecuentes:
P: ¿Qué es la fibrosis quística?
R: La fibrosis quística es un trastorno genético que afecta principalmente los pulmones y el sistema digestivo.
P: ¿Qué son Kaftrio y Kalydeco?
R: Kaftrio y Kalydeco son medicamentos utilizados para tratar la fibrosis quística al dirigirse a mutaciones genéticas específicas.
P: ¿Cómo funcionan estos medicamentos?
R: Kaftrio y Kalydeco ayudan a mejorar la función pulmonar y reducir los síntomas mediante la corrección de la proteína disfuncional en pacientes con fibrosis quística.
P: ¿Cuándo comenzará Jesse a tomar Kaftrio?
R: Se espera que Jesse comience a tomar Kaftrio después de someterse a pruebas de sangre y pulmón a principios de diciembre.
P: ¿Está aprobado Kaftrio para todos los grupos de edad?
R: Actualmente, Kaftrio está autorizado para niños de seis años en adelante, pero la extensión de la licencia para niños de dos a seis años está pendiente de aprobación final.