AMO Pharma Limited, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf seltene neurogenetische Erkrankungen im Kindesalter spezialisiert hat, hat erste präklinische Daten aus einer Studie zur Anwendung ihrer experimentellen Therapie AMO-02 in der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt gegeben. Die in Zusammenarbeit mit der Brock University durchgeführte Studie zeigte Verbesserungen der Muskelfunktion, der Glukoseverarbeitung, der Herzmuskelfunktion und der zentralen Nervensystemfunktion in einer Studie mit Mausmodellen.
Die Forschungspartnerschaft zwischen AMO Pharma und der Brock University wurde durch ein Stipendium des Brock-Niagara Validating, Prototyping and Manufacturing Institute unterstützt. Die Studie hatte das Ziel, den potenziellen Nutzen von GSK3β-Inhibitoren, insbesondere AMO-02 (Tideglusib), bei der Behandlung von DMD zu untersuchen. Die Forscher der Brock University unter der Leitung der Professoren Val Fajardo, PhD, und Rebecca MacPherson, PhD, untersuchten die Auswirkungen von AMO-02 im mdx.D2-Mausmodell, einem gut charakterisierten Modell von DMD.
Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass die Behandlung mit AMO-02 die Muskelfunktion, die Glukoseverarbeitung, metabolische Bereiche, Muskel-Fettablagerungen, die Herzmuskelfunktion und kognitive Funktionen verbesserte. Diese Vorteile wurden sowohl in frühen als auch in späten Stadien des Krankheitsverlaufs beobachtet. Die Daten deuten auf die breite Wirksamkeit von AMO-02 in mehreren Organbereichen hin, einschließlich Herz und Gehirn, sowie in metabolischer Funktion, Skelettmuskulatur sowie Glukose- und Fettverarbeitung.
Dr. Michael Snape, Chief Scientific Officer von AMO Pharma, äußerte Begeisterung für die Ergebnisse und hob das Potenzial von AMO-02 zur Behandlung von Muskel- und Schwächeschäden bei DMD sowie zur Verbesserung der Gesundheit und Funktion von Herz- und Skelettmuskulatur hervor. AMO Pharma plant eine weitere Zusammenarbeit mit der Brock University und ist dankbar für die herausragende Arbeit, die von den Forschungsteams an der Universität durchgeführt wurde.
Neben dieser Studie hat AMO Pharma kürzlich positive Ergebnisse aus der klinischen Studie REACH-CDM mit AMO-02 zur Behandlung der kongenitalen myotonischen Dystrophie bekannt gegeben. Das Unternehmen entwickelt auch AMO-01 für das Phelan-McDermid-Syndrom und AMO-04 für das Rett-Syndrom und verwandte Erkrankungen. AMO-02, AMO-01 und AMO-04 sind experimentelle Medikamente, die noch keine Zulassung für die Behandlung von Patienten erhalten haben.
Die Ergebnisse dieser präklinischen Studie liefern vielversprechende Hinweise auf das Potenzial von AMO-02 als therapeutische Option für DMD. Weitere Forschung und Zusammenarbeit werden durchgeführt, um die Entwicklung von AMO-02 voranzutreiben und die Lebensqualität von Menschen mit DMD und anderen muskelschwächenden Erkrankungen zu verbessern.
Referenzen:
– Bianca M. Marcella et al., Hemmung von GSK3 verbessert Muskelfunktion und Stoffwechsel im dba/2J mdx-Mausmodell, bioRxiv 2022.02.16.480726
– Hayward GC et al., Charakterisierung einer Alzheimer-ähnlichen Neuropathologie bei der Duchenne-Muskeldystrophie unter Verwendung des DBA/2J mdx-Mausmodells, FEBS Open Bio 2022. Jan;12(1):154-162.
– Medienkontakt: Bill Berry, Berry & Company Public Relations
